Retour sur les ITD 2026 : thérapies innovantes, le défi de l'industrialisation

Retour sur les Innovative Therapies Days 2026 : thérapies innovantes, le défi de l'industrialisation

Les 08 et 09 octobre derniers, les ITD 2026 organisés à Besançon par le PMT – Pôle des Microtechniques et ses partenaires, réunissait les acteurs des thérapies innovantes autour d’un enjeu majeur : franchir le cap de l’industrialisation.

Partenaire de cette 6ème édition, ALLIS-NA était représenté sur place par Amélie Grossmann. Retour sur ces 2 journées riches d'enseignement...

Jour 1

Keynote d’ouverture – L’état des lieux des thérapies de pointe

Laurent Deschamps, président du PMT, et Sylvain Perruche, représentant de Temis Technopole, ont ouvert cette 6ᵉ édition des Innovative Therapies Days en soulignant l’importance de la coopération entre les acteurs de l’écosystème des thérapies innovantes. L’innovation, notamment dans le domaine des thérapies cellulaires, repose sur la capacité à accélérer le développement des entreprises, à mieux anticiper les risques et de favoriser le partage des connaissances et des expériences. Les partenariats et les dynamiques régionales jouent ainsi un rôle essentiel pour relever les défis économiques et soutenir le développement de ces thérapies innovantes.

S'appuyer sur les acquis pour façonner l'avenir : le parcours des thérapies cellulaires

Pierre Tiberghien (EFS) a retracé l’évolution des thérapies cellulaires, en mettant en lumière les avancées de la médecine transfusionnelle et de la transplantation de cellules hématopoïétiques qui ont contribué à leur développement. Il a également souligné les progrès de l’immunothérapie, notamment des cellules CAR-T, et rappelé le rôle historique du secteur public et de la recherche académique dans l’émergence de ces traitements. La collaboration entre ces acteurs reste essentielle pour poursuivre les avancées dans ce domaine.

ATMP : un secteur en pleine maturation, confronté aux défis de l’industrialisation

Anabelle Perrier (MabDesign) a présenté les grandes tendances du marché des médicaments de thérapie innovante (MTI, ou ATMP en anglais), qui regroupe notamment les thérapies géniques, cellulaires et l’ingénierie tissulaire. Le secteur compte plus de 7 600 produits en développement, témoignant d’une forte dynamique d’innovation. Les thérapies géniques in vivo et ex vivo, dont les CAR-T, occupent une place importante dans ce paysage. Toutefois, le passage à l’échelle industrielle reste un défi majeur, entre coûts élevés, exigences de fabrication et besoin de standardisation. Les approches fondées sur les vésicules extracellulaires et le sécrétome suscitent également un intérêt croissant, bien que leur maturité soit encore variable.

Session 1 – Concevoir la prochaine génération de thérapies CAR-T : stratégies in vivo, fabrication et accès mondial
Cette session a exploré les évolutions des thérapies CAR-T, de leur conception à leur déploiement à l’échelle internationale. Naomi Taylor a présenté de nouvelles stratégies d’ingénierie des CAR-T et des récepteurs TCR. L’intelligence artificielle ouvre également des perspectives pour mieux prédire le comportement des lymphocytes T et optimiser les futures immunothérapies. Au-delà de ces avancées scientifiques, la fabrication reste un enjeu majeur. Dr Jean-Sébastien Delisle a insisté sur la nécessité de disposer d’infrastructures adaptées et de renforcer les liens entre recherche et clinique. Dr Syed Osman Ahmed a, quant à lui, mis en lumière les inégalités d’accès aux CAR-T dans le monde. Il a souligné l’importance de développer les capacités locales de production, de formation et d’accompagnement réglementaire, notamment dans les pays aux ressources limitées. Un constat commun : l’innovation thérapeutique ne peut pleinement bénéficier aux patients sans progrès parallèles en matière de fabrication, de coopération et d’accès aux traitements.

Session 2 – La médecine régénérative à l’échelle industrielle : fabrication et automatisation des thérapies à base de cellules souches

Cette session a exploré le potentiel de la médecine régénérative et les défis à relever pour transformer les avancées de la recherche en traitements accessibles à grande échelle. Dr Masayo Takahashi est revenue sur le développement de thérapies cellulaires rétiniennes, soulignant la nécessité d’adapter les procédés de fabrication aux contraintes de la pratique chirurgicale. Robert Zweigerdt a présenté les perspectives offertes par les cellules souches pluripotentes pour produire des cellules cardiaques et développer des tissus capables de soutenir la fonction du cœur. Leur production à grande échelle reste toutefois un défi majeur. Dr Jeffrey Bluestone a mis en avant le potentiel thérapeutique des lymphocytes T régulateurs (Treg), qui jouent un rôle essentiel dans le maintien de la tolérance immunitaire. Leur utilisation pourrait ouvrir de nouvelles perspectives dans le traitement de certaines maladies auto-immunes et en transplantation. Enfin, Laura Guyot a montré comment l’intelligence artificielle et les jumeaux virtuels peuvent exploiter les données biologiques et industrielles pour mieux comprendre les procédés, anticiper leur comportement et améliorer la reproductibilité de la fabrication. L’industrialisation de ces approches constitue une étape clé pour transformer les avancées scientifiques en traitements fiables, reproductibles et accessibles aux patients.

Jour 2

Keynote d’ouverture – Accompagner le développement des ATMP : les retours d’expérience de l’ANSM

Guillaume Vaquer (ANSM) a présenté le rôle du Bureau des recommandations dans l’accompagnement des porteurs de projets de médicaments de thérapie innovante (ATMP). Le dialogue précoce avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) permet d’anticiper les questions réglementaires et de mieux définir les données nécessaires aux différentes étapes du développement. Il a également souligné l’importance d’intégrer les exigences de qualité dès la conception du projet, en tenant compte des spécificités du produit et de son stade de développement. Anticiper les attentes réglementaires permet de mieux structurer le développement et de préparer le passage aux étapes cliniques.

 

Session 3 – Au-delà des cellules : vésicules extracellulaires et nouvelles approches thérapeutiques

Cette session a exploré le potentiel thérapeutique des vésicules extracellulaires (VE), tout en soulignant les défis de leur développement clinique et industriel. Bernd Giebel a présenté le potentiel des VE issues de cellules souches mésenchymateuses (CSM), étudiées notamment dans les maladies inflammatoires et la maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticoïdes. Il a souligné un enjeu central : le procédé de fabrication influence directement les propriétés du produit. L’expansion clonale contrôlée des cellules productrices pourrait améliorer l’activité thérapeutique et la reproductibilité entre lots. L’identification des composants actifs et de leurs mécanismes d’action reste toutefois nécessaire. Le potentiel des VE a également été illustré par les travaux de Romaric Lacroix sur le choc septique. Une faible activité fibrinolytique des VE est associée à une mortalité plus élevée.

Dans un modèle murin, l’administration de VE fibrinolytiques dérivées de granulocytes a amélioré la survie et contribué à éliminer les microthrombi, ouvrant une piste thérapeutique qui reste à valider chez l’humain. Pour élargir les applications de ces vésicules, Florence Gazeau a présenté des stratégies visant à stimuler leur production en bioréacteur et à les utiliser pour délivrer des ARN thérapeutiques. Parmi les approches explorées figurent des systèmes hybrides associant VE et nanoparticules lipidiques (LNP). La transformation de ces innovations en produits thérapeutiques nécessite également des procédés maîtrisés et un cadre réglementaire adapté. Mathieu Guerriaud a rappelé que la classification des VE en Europe dépend de leurs caractéristiques et de leur usage prévu, et conditionne leur parcours de développement. En parallèle, Maxime Adamczewski a présenté les travaux du consortium BioIMP sur les microtechnologies appliquées aux thérapies innovantes, notamment un dispositif microfluidique de récupération des cellules souches CD34+, dont les premiers résultats de comparabilité avec un système commercial sont encourageants. Le consortium étudie également la qualité des cellules CAR-T à l’aide de paramètres physicochimiques et de tests de cytotoxicité.

Un message commun se dégage : les VE représentent une piste prometteuse pour développer de nouvelles approches thérapeutiques, mais leur transfert vers la clinique repose sur une meilleure compréhension de leur activité biologique, la maîtrise de leur production et de leur qualité, ainsi que l’anticipation des exigences réglementaires. Les microtechnologies contribuent elles aussi à renforcer la fiabilité des procédés nécessaires à ces thérapies.

Session 4 – Innovations émergentes dans le domaine des thérapies avancées

Cette session a mis en lumière deux enjeux complémentaires : améliorer les performances des thérapies cellulaires et fiabiliser leur production. Sur le plan thérapeutique, les travaux présentés explorent de nouvelles stratégies d’immunothérapie, notamment des cellules T ciblant le mélanome et des cellules NK modifiées. En parallèle, l’intelligence artificielle et l’imagerie cellulaire ouvrent des perspectives pour suivre la différenciation des cellules et détecter plus précocement les lots non conformes. L’automatisation des cultures CAR-T, l’optimisation de la cryoconservation des tissus et le renforcement du contrôle environnemental des salles blanches contribuent également à mieux maîtriser les procédés de fabrication. L’enjeu est de faire progresser simultanément l’efficacité des approches thérapeutiques et la maîtrise de leur production, deux conditions essentielles au développement de thérapies innovantes fiables et reproductibles.